港大醫學院RNA編輯技術 為神經退化疾病帶來希望

香港大學李嘉誠醫學院研究團隊在生物科技領域取得重大突破，成功研發出一種名為「RNA片段編輯平台」的創新技術。該技術猶如一把分子級「剪刀」及「膠水」，能在活細胞內精準移除或替換遺傳訊息中的錯誤部分，為治療亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病開闢全新路徑。研究成果已發表於國際期刊 《自然通訊》。

⚠️ 突破現有局限：從「破壞」到「修復」

在許多遺傳疾病中，例如亨廷頓舞蹈症和某些癌症，RNA訊息可能含有錯誤或毒性部分，從而引發疾病。然而，目前的編輯工具通常只能破壞整個RNA訊息，或僅修復單一遺傳密碼，治療潛力受到限制。糾正錯誤的RNA，一直是生物醫學界的重大挑戰。

由港大醫學院生物醫學學院助理教授權性哲領導的團隊，針對一種名為Cas13的酶進行研究。Cas13是一種專門針對RNA的「分子剪刀」。研究人員透過改造Cas13提升其精準度，使其能夠在特定位置「修剪」RNA。

✂️ 核心技術：「RNA片段編輯平台」的尋找與替換

在此基礎上，團隊開發出「RNA片段編輯平台」，實現了在長段RNA上進行「尋找及替換」的功能。該技術能在活細胞內：

1.精準切除：識別並切除RNA中的異常或受損部分

2.原位修復：以正常的RNA片段進行替換修復

這是一種針對性的方法，旨在精準修正致病基因，而不破壞RNA的健康部分。

🧬 應用前景：為亨廷頓舞蹈症提供可逆轉治療

這項「靶向RNA修復」技術對神經退化性疾病具有重大潛在影響。以亨廷頓舞蹈症為例，患者的RNA會出現具毒性的重複片段，導致腦細胞受損。現有的實驗性治療往往會移除整段RNA訊息，可能阻礙有益蛋白質的正常功能。

權性哲教授解釋：「我們的目標是開發一種可編程的RNA修復工具，在不永久改變患者DNA的前提下進行治療。」相比之下，「RNA片段編輯平台」能選擇性地僅移除有害片段，同時完整保留RNA的正常部分，從而恢復細胞功能。

💊 靈活與安全：像傳統藥物一樣可調整逆轉

這項技術的另一項關鍵優勢是其靈活性與安全性。權教授強調：「『RNA片段編輯平台』提供一種靈活且安全的方法，可根據患者情況進行個人化調整，用於治療神經退化性疾病。這項技術也為以RNA為基礎的療法開啟新的可能性——只要停止療程就可調整或逆轉功效，正如服用傳統藥物一樣。」

這意味著，相較於永久改變DNA的基因編輯技術，這種RNA修復策略提供了更高的可控性，能更好地管理潛在的副作用。

🔭 研究現狀與未來

目前，這項研究尚處於早期階段，由權性哲教授領導，第一作者為博士生林啟正。團隊表示，未來需要進一步研究來驗證該平台在更多疾病模型中的有效性和安全性，但此發現無疑為精準醫療，特別是針對目前尚無有效療法的神經退化性疾病，點亮了一盞新的明燈。研究獲香港研究資助局支持。